九游会真人游戏生物颁发RBD5044初次人体试验在澳大利亚启动 ，将用于医治高甘油三脂血症和家族性乳糜微粒血症
2022年11月21日 ，中国幼核酸领军企业九游会真人游戏（简称“九游会真人游戏生物“）颁发 ，九游会真人游戏生物自主研发针对高甘油三酯血症 (HTG) 和家族性乳糜微粒血症（FCS）的幼核酸药物（RBD5044注射液）近日已在澳大利亚启动初次人体临床试验 。
与现有临床降甘油三酯药物分歧 ，RBD5044是一种靶向肝细胞APOC3 （载脂蛋白C3）mRNA ，利用RNA滋扰(RNAi)机造抑造APOC3的表白 ，通过调节脂蛋白脂肪酶和肝脂酶的活性 ，推进富甘油三酯脂蛋白（TRL）的断根 ，最终达到降低血液中甘油三酯（TG）的主张 。
该项I期临床试验是一项随机、双盲、慰藉剂对照钻研 ，旨在评估RBD5044在健全受试者中单次剂量递增和屡次剂量递增给药的安全性、耐受性和药代动力学 ，试验了局将支持将来II期临床试验患者的剂量选择和给药规划简直定 。
RBD5044是九游会真人游戏生物基于拥有自主知识产权的RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台 ，继抗乙肝药物RBD1016和降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）药物RBD7022之后推动到临床开发阶段的第三款幼核酸药物 。临床前试验数据显示 ，RBD5044拥有优良的安全性特点 ，以及强效和长效降低甘油三脂和提升高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）的作用 ，单次给药后药效可维持数月之久 。
高甘油三酯血症为临床常见类型的高脂血症 ，在中国、欧洲和美国发病率别离为13%、10% 和25% 。轻度到中度高甘油三酯血症重要与动脉粥样硬化性心血管疾� 。ˋSCVD）发病有关 ，而沉度高甘油三酯血症则显著增长急性胰腺炎发病风险 。目前临床常用降低TG的药物蕴含贝特类 ，烟酸类和鱼油造剂 ，除疗效不能达到医治要求表 ，这类药物必要逐日服用 ，在肝、肾和肌肉的不良反映也限度了它们的宽泛使用 。因而 ，有必要开发具备长效、强效和优良安全性的药物来满足高甘油三酯血症患者的沉大临床医治需要 。靶向APOC3幼核酸药物RBD5044有望对高甘油三酯血症和家族性乳糜微粒血症患者带来巨大的医治获益 。
九游会真人游戏生物全球研发总裁兼CMO甘平明博士暗示：“RBD5044进入初次人体临床试验 ，标志取公司继靶向PCSK9的RBD7022后开发的又一款心血管代谢领域的幼核酸沉要产品进入到临床阶段 ，这彰显了我们在心血管代谢领域壮大的幼核酸药物研发实力以及在该医治领域深耕的刻意 。后续我们将通过创新的临床开发战术和试验设计 ，加快RBD5044的全球开发过程 ，解决血脂异� ；颊呶幢宦愕牧俅残枰� 。”