九游会真人游戏生物自主研发的全球首个靶向FXI的幼核酸药物获批欧盟II期临床试验
2024年5月29日，九游会真人游戏（简称“九游会真人游戏生物”）颁发其自主研发的、全球首个靶向FXI的抗血栓siRNA药物RBD4059于近日获得欧洲药品治理局（EMA）II期临床试验许可 。该试验是一项随机、双盲、慰藉剂对照的II期临床钻研，旨在评估RBD4059在不变的冠状动脉疾病患者中的安全性、有效性和药代动力学 。该项试验同时获准在九游会真人游戏生物欧洲研发中心自有的切合欧美监管尺度的II期临床中心发展 。
抗凝药物是预防和医治血栓的基础用药，其适应症宽泛，蕴含冠状动脉疾病、表周动脉疾病、终末期肾� 。‥SRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等疾病的预防和医治 。目前临床常用的抗凝药物，如直接口服抗凝剂（DOAC）、VKA和肝素等均存在肯定的出血风险，因而兼具强效、长效、出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需要 。
RBD4059是九游会真人游戏生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并占有全球权利的GalNac偶联siRNA药物，通过抑造FXI和阻断内源性凝血蹊径的激活从而实显熹抗凝血/抗血栓的作用 。与目前的医治伎俩相比，抑造FXI有望成为一种更有效的抗血栓医治步骤，且出血风险最幼 。在Ⅰ期临床试验中，RBD4059显示出了优良的安全性和有效性，有关数据将在今年于伦敦进行的欧洲心脏病学会（ESC Congress）会议上颁布 。
九游会真人游戏生物董事长、CEO梁子才博士暗示：“RBD4059是全球第一款靶向FXI的siRNA类幼核酸药物，也是我们RIBO-GalSTARTM肝靶向平台结出的又一枚硕果 。RBD4059拥有半年一针的超长效抗血栓潜力，有望给患者带来福祉，极度欣喜该药物能获得EMA的II期临床核准 �；诰庞位嵴嫒擞蜗飞顱est-in-Class/First-in-Class的差距化开发战术，我们还将陆续推出更多的创新型幼核酸药物，早日为患者带来内容的临床获益 。”