九游会真人游戏生物siRNA药物RBD5044获得欧盟核准在高脂血症患者中发展II期临床试验
2024年10月29日
九游会真人游戏生物及其子公司Ribocure今日颁发 ，其siRNA药物RBD5044获得欧盟核准发展II期临床试验。
RBD5044是一款基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。该II期临床试验将是一项随机、双盲、慰藉剂对照的多中心钻研 ，旨在评估RBD5044在混合型高脂血症患者中的有效性和安全性。
RBD5044作为一种GalNAc偶联的siRNA药物 ，通过siRNA介导ApoC3基因寡言 ，可能高效、精准且悠久地降低血浆中ApoC3蛋白水平。ApoC3是富含甘油三酯的致动脉粥样硬化脂蛋白颗粒中的关键成分 ；钻研批注 ，血浆ApoC3水平可能独立于LDL-c对冠状动脉事务进行预测。遗传学钻研也发现ApoC3职能失落突变和血浆甘油三酯水平降低与心血管疾病风险降低有关 ，故RBD5044有望减低罹患心血管疾病的风险。在严沉高甘油三酯血症患者中 ，RBD5044还可能通过抑造ApoC3和降低血浆甘油三酯水平 ，削减急性胰腺炎复发。
RBD5044是全球第二个进入临床阶段的针对ApoC3的siRNA药物� ；贗期临床试验的安全性和疗效数据 ，九游会真人游戏生物对RBD5044在高效医治混合型高脂血症和高甘油三酯血症的潜力充斥信心。
九游会真人游戏生物全球研发总裁甘平明博士暗示：“高甘油三酯血症 ，无论是在空腹还是餐后状态 ，都与残居心血管风险亲昵有关 ，目前尚不足有效的医治伎俩。我们正全力以赴加快RBD5044的研发过程 ，以解决这一火急的临床需要。这是2024年公司获批的第5个临床试验许可 ，标志取公司siRNA药物研发已经进入急剧通路。我对九游会真人游戏团队感应无比高慢 ，他们不仅在开发高效安全的siRNA药物上获得了显著成就 ，并且在与监管的互换与合作方面展示出火速和精确的执行力。”