夸克造药公司颁发启动全球II/III期关键项目QPI-1007的NAION病人招募
信阳九游会真人游戏战术合作同伴、世界RNAi药物研发领域领头羊夸克造药公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）今日颁发 ，已启动美国区域的QPI-1007项目全球II/III期临床钻研(NCT02341560) ，该种类用于医治急性非动脉炎性前部缺血性视精神病变（NAION）。另表 ，夸克还打算于2015年第四时度起头在美国境表招募病人。QPI-1007已被美国FDA认定为孤儿药。“NAION是严沉影响患者生涯质量的疾病 ，目前无有效的医治步骤 ，我们很欣喜启动此项多中心试验来追求NAION新的疗法 ，”夸克首席医疗官ShaiErlich暗示 ，“这项关键试验对我们而言是一个沉要的里程碑 ，将九游会真人游戏视神经�；び缀怂嵋┪颭PI-1007真正用于临床病人越发推动了一步。QPI-1007代表了医治NAION的一种新战术 ，我们将来的打算是将其适应症扩大到其他视精神病变 ，蕴含青光眼。与NAION类似 ，青光眼病程发展中同样也有视网膜神经节细胞殒命的特点。”
关于RNA
iRNA滋扰（RNAi）是在活细胞体内利用非编码RNA来节造某个基因是否活跃及其活跃水平的一种通用机造。这项天然机造在1998年被发现 ，并于2006年被授予了诺贝尔奖 ，给尝试生物学钻研带了巨大刷新 ，目前在临床造药利用领域也占有光明的远景。RNA滋扰机造的效应分子是各种类型的短双链RNA ，其中一些特定基因靶向的RNA依赖于序列并抑造他们的表白 ，被称为幼滋扰RNA（siRNA）。siRNA可遵循任何基因的序列信息进行设计、合成出产并用作药物。siRNA药物可抑造任何靶基因的表白 ，无论该靶基因是传统药物“可成药”或“不成成药”的。这些药物较其他幼分子药物拥有更高的特异性和安全性�？淇说膕iRNA平台蕴含了专利的siRNA化合物结构以及加强了药理个性的化学建饰。该公司壮大的知识产权资产为其在siRNA领域的发展提供了辽阔的空间。
关于QPI-1007
QPI-1007是一种经夸克专利技术化学建饰的siRNA分子。该药物设计用于临时抑造半胱天冬酶2的表白。QPI-1007是一种神经�；ぜ� ，其开发用于医治急性非动脉炎性前部缺血性视精神病变（NAION） ，并将在将来扩大用于其他导致视网膜神经节细胞殒命的视精神病变 ，如青光眼。QPI-1007已在人体进行评估 ，选取单次玻璃体内注射递送、计量递增以及I/IIa期钻研(QRK007临床钻研规划) ，蕴含对视力低下的视神经萎缩病人和急性产生的NAION病人。该项钻研在美国22个临床基地和以色列6个临床基地发展 ，钻研批注对持久视力低下或急性NAION病人进行单支玻璃体内注射 ，QPI-007显示出优良的耐受性。与汗青数据相比 ，证实了该药物的视神经�；ぷ饔�。QPI-1007还在美国、越南和新加坡针对急性关角青光眼病人实现了IIa期临床钻研�？淇私靡┪锶ɡ谟谄浜献魍橛《菳iocon公司 ，以及其在中国的合伙公司-昆山九游会真人游戏夸克医药科技有限公司。
关于钻研
该多中心关键钻研蕴含了双盲的、随机的、假注射对照的药效以及安全性钻研 ，将招募约352例最近发病的NAION病人。预期将有美国、加拿大、中国、印度、德国及以色列的约60个临床基地参加该项目钻研。受试者将屡次给药（或假注射） ，并观察6-12个月。更多信息请拜见
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02341560。
关于夸克造药公司
夸克造药公司是RNA专利滋扰技术研发领域的国际当先企业 ，占有行业内最为丰硕的临床阶段siRNA种类线。该公司整合的药物研发平台贯通了医治靶点鉴别到药物研发阶段�？淇说牡菟图际蹩山玸iRNA递送至组织和器官 ，蕴含眼睛、肾脏、耳朵、肺、皮肤、脊髓和脑部�？淇苏加腥鰏iRNA临床阶段候选药物 ，别离利用于五个分歧疾病适应症 ，其中两个药物正处于关键的III期临床钻研阶段�？淇嗽谥泄暮匣锕�-昆山九游会真人游戏夸克医药科技有限公司及其在印度的战术合作同伴Biocon Limited均为夸克全球临床研发共同参加者�？淇俗懿课挥诿拦又軫remont ，别离在科罗拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona占有研发机构。更多信息请拜见www.ribolia.com。
原文链接http://quarkpharma.com/?p=12241。